Клинические исследования

Клинические испытания являются официальным способом проверки эффективности новых медицинских подходов в лечении опухолей.

Направления научных исследований

Врачи и ученые постоянно находятся в поиске эффективных методов лечения пациентов с опухолями головного мозга. С этой целью проводятся научные испытания с участием пациентов-добровольцев, так называемые клинические исследования.

Такие исследования оценивают действенность новых методов лечения, их безопасность и преимущества по сравнению со стандартными (принятыми) схемами лечения. Изучая большую группу людей в рамках исследовательского протокола с четко определенными этапами лечения, врачи впоследствии могут сделать выводы о том, насколько эффективным оказалось лечение и как можно улучшить его результаты.

Предметом изучения могут быть новые лекарственные препараты, различные их комбинации, новое сочетание стандартных препаратов или методов лечения, новые способы введения лекарств и другое.

Также предметом исследовательской работы могут быть паллиативные* препараты для борьбы с побочными симптомами и отдаленными последствиями. * Термин «паллиативный» происходит от "паллиатив" (фр. palliatif от лат. pallium — паллий, покрывало, греческий плащ, верхнее платье) — неисчерпывающее, временное решение, полумера, закрывающее как «плащ» саму проблему — что отражает принцип паллиативной помощи: создание защиты от тягостных проявлений болезни, но не лечение самой болезни. Также ученые ведут поиски факторов риска, причин и профилактики заболевания

Клинические исследования могут быть инициированы только после того, как получены обнадеживающие результаты в ходе доклинических исследований (исследований на биологических моделях и лабораторных животных), а также одобрение этического комитета и положительное решение уполномоченного органа здравоохранения той страны, где планируется проводить исследование.

Цель, задачи, методология, статистические аспекты и организация исследования описываются в документе, который называется протоколом клинического исследования. Протокол — это своеобразная инструкция для врачей, проводящих исследование. Врачи-исследователи обязаны строго следовать протоколу — это служит гарантией того, что исследование проводится правильно.

Принимать ли участие в клинических исследованиях?

При прочих неэффективных методах лечения врачи могут рекомендовать своим пациентам участие в клинических испытаниях. Это связано с тем, что онкологические заболевания в поздних стадиях развития плохо поддаются лечению. Однако, больной с любой стадией онкологического заболевания может быть задействованным в тестированиях. Это зависит от того, какие задачи ставятся перед конкретным проектом и какие требования предъявляются к участникам.

Самые привлекательные факторы участия в клинических исследованиях — минимальные затраты на лечение и участие врачей-специалистов более высокого уровня. Пациенты, принимающие участие в клинических испытаниях, первыми получают новое лечение — еще до того, как оно стало общедоступным. Однако в таком случае нет гарантии, что новый метод окажется безопасным и эффективным или будет иметь преимущества по сравнению со стандартным лечением.

Пациенты с опухолью мозга принимают решение на апробацию нового препарата или метода по разным причинам — для некоторых из них это лучший из возможных путей лечения. Если стандартные подходы себя не оправдали, пациенты готовы мириться с возможной неудачей пробного лечения в надежде на лучший результат. Часто участие в клиническом исследовании оказывается единственным шансом добиться прогресса в лечении конкретного типа опухоли головного мозга. Многих мотивирует тот факт, что даже если у самого больного не произойдет улучшения в ходе клинического испытания, то его участие может в будущем принести пользу другим пациентам с опухолью головного мозга.

Плюсы участия в клиническом испытания

• Новое перспективное лечение, не доступное широкой аудитории;
• Тщательное наблюдение со стороны исследователей, врачей и других специалистов;
• Результаты исследования могут помочь другим пациентам в будущем.

Риски, связанные с участием в исследовании

• Отсутствие гарантий;
• Неоправданные ожидания;
• Возможны непредсказуемые побочные эффекты;
• Дополнительные расходы (условия страхования должны быть освещены в информированном согласии).

Перед клиническим исследованием пациент подписывает информированное согласие о том, что он понимает отличия нового метода лечения от всех существующих и готов его опробовать. Врачи также должны объяснить все риски нового лечения и их отличия от стандартных, а также описать схему лечения, включая количество визитов к врачу и контрольную диагностику. Необходимо внимательно читать предлагаемый документ информированного согласия. Если что-то непонятно, вызывает сомнение, всегда можно спросить у лечащего врача, обратиться к третьей стороне.

Иногда у людей есть опасения, что им будут давать «таблетку-пустышку», или плацебо, вместо лечения. Здесь важно отметить, что в онкологии плацебо практически не используют*. В редких случаях его могут сочетать со стандартным лечением для сравнения эффекта от добавления исследуемого препарата к стандартному лечению. В любом случае участникам группы плацебо предоставляется об этом полная информация.

А если это плацебоконтролируемое исследование, стоит ли пациенту соглашаться на участие в нем? В таких исследованиях пациента предупреждают заранее, что лечение будет выбрано слепым методом. Одна группа участников исследования будет получать исследуемый препарат, а другая плацебо («пустышку»). Отказываться по этой причине не стоит. Во-первых, использование плацебо допускается только тогда, когда этим не может быть нанесен вред пациенту. Во-вторых, в любом случае, пациент будет находиться под тщательным наблюдением, будет бесплатно получать препараты и обследоваться, каждый шаг лечащих врачей будет строго регламентирован. К тому же такой пациент по условиям большинства протоколов получит так называемое наилучшее поддерживающее лечение, т. е. наилучшее лечение, направленное на борьбу с симптомами опухоли.

Пациент, участвующий в клиническом исследовании, в любое время может выйти из него по личным или медицинским причинам. Например, если новый метод лечения окажется неэффективным или приведет к развитию тяжелых побочных эффектов. Клинические испытания проводят под тщательным надзором экспертов. Важно, чтобы пациент имел всю необходимую информацию еще до исследования — кто проводит лечение и уход во время испытаний и после завершения, как можно выйти из исследования до его окончания, если такое желание возникнет.

Фазы клинических испытаний

На начальных этапах разработки лекарственных средств проводятся доклинические исследования, когда эффективность и безопасность препарата проверяются на животных. Но эти исследования не могут дать достоверной информации о том, как изучаемое средство будет действовать на человека. Препараты, успешно прошедшие доклинические испытания, переходят в следующую фазу — испытания клинические.

Клинические испытания часто подразделяют на три фазы, или этапа.

Клинические исследования I фазы — это первые испытания на людях. Проводятся они для того, чтобы найти безопасную дозу препарата. В онкологии такие испытания проходят с участием пациентов, которым существующие на настоящий момент лечебные методики помочь не могут. Это значит, что в отсутствие исследуемого препарата этим больным проводилось бы лишь симптоматическое лечение (т.е. поддерживающее лечение, направленное на борьбу только с симптомами опухоли). Получение же нового лекарства потенциально дает таким больным шанс на достижение противоопухолевого эффекта. В рамках фазы I оцениваются побочные эффекты нового лечения и определяется правильная дозировка препарата, начиная с тех доз, которые заведомо безопасны для пациента. Пациенты получают различные дозы одного и того же препарата. После окончания фазы I и определения правильной дозировки нового препарата целесообразно начинать фазу II.

Во II фазе клинических исследований оценивают эффективность и безопасность лекарственного средства при конкретных типах опухолей, когда все пациенты получают одинаковую дозу препарата. Если препарат показал достаточную эффективность, его рекомендуют для продолжения изучения в III фазе.

В клинические исследования III фазы включают большое количество пациентов. В рамках этой фазы множество пациентов случайным образом делят на группы, и каждая группа получает один из двух или трех видов лечения. Необходимое условие таких исследований — наличие основной (получающей новый, испытуемый препарат) и контрольной (получающей препарат, признанный на момент проведения исследования «золотым стандартом») групп пациентов. Использование плацебо («пустышки») в качестве лечения для пациентов контрольной группы допустимо лишь в том случае, если для них на настоящее время не существует эффективного лечения. Больные основной и контрольной групп должны быть одинаковыми по признакам, способным повлиять на исход лечения (полу, возрасту, исходному лечению, стадии заболевания, наличию сопутствующих болезней и т. д.). Слова «случайным образом» означают, что вид лечения для конкретного пациента выбирает не врач, а компьютер — это так называемое рандомизированное испытание. Таким образом пациенты имеют одинаковую вероятность попасть как в контрольную, так и в основную группу. Такой подход дает уверенность в том, что достигаемый эффект — это следствие применения исследуемого лекарства, а не других обстоятельств (например, отбора больных, имеющих заранее лучший прогноз).

По результатам фазы III обычно можно оценить эффективность нового метода по сравнению с традиционными: будет ли она более высокой, более низкой или такой же. Это заключительный этап, который отвечает на самый главный вопрос: можно ли рекомендовать данный препарат для широкого клинического применения? Критерием эффективности препарата в III фазе исследований является его способность продлевать жизнь больных (в идеале — излечивать пациентов). На основании результатов III фазы принимается решение о регистрации лекарства или отказе в регистрации. Препарат будет зарегистрирован, если покажет свое преимущество перед препаратом сравнения.

После того, как препарат получил одобрение, проводится IV фаза исследований. Действие лекарства продолжает изучаться даже после его выхода на рынок, и особое внимание обращается на выявление ранее неизвестных или неправильно определенных побочных эффектов. Пока официально зарегистрированный препарат находится в продаже, за ним осуществляется неусыпный контроль.

Все фазы исследований подвергаются жесткому мониторингу как со стороны производителей препарата, так и со стороны международных аудиторов, организаций, отвечающих за регистрацию препаратов. В США таким «страшным» контролером является FDA (Food and Drug Administration), в России — Федеральная служба по надзору в сфере здравоохранения и социального развития (Росздравнадзор), Фармакологический комитет.

Как стать участником клинических исследований?

В России чаще всего пациенты получают информацию о клинических исследованиях напрямую от врачей. На данный момент в России не существует развитой Интернет-базы клинических исследований, как, например, в США, где существует сеть медицинских сайтов для пациентов с информацией о том, в каких клиниках ведутся испытания новых лекарств и по каким параметрам для них подбираются больные.

Тем не менее, информация об исследованиях в нашей стране становится все доступнее и легче для поиска. Например, Реестр клинических исследований в онкологии на сайте Российское общество клинической онкологии. Здесь публикуется перечень клинических исследований с указанием самой необходимой информации:

• заболевания, по поводу которых проводятся испытания;
• какие лекарственные средства исследуются;
• критерии, по которым больной может быть допущен к тестированию;
• медицинская организация, которая реализует конкретный проект.

Если вы чувствуете, что готовы стать участником эксперимента и подходите требуемым критериям, то вы можете самостоятельно связаться с ответственным лицом, возглавляющим исследовательскую группу (на этом же сайте размещена контактная информация). После предоставления вами всей необходимой информации, вашу кандидатуру рассмотрят и, если вы подойдете, пригласят к исследованиям. Следует помнить, что обязанности пригласить вас у организаторов нет, количество приглашенных часто зависит от финансовых возможностей проекта. Исследования проводятся абсолютно бесплатно для участников. С вашей стороны затраты могут возникнуть в случае переезда, а также на проживание, если нет необходимости постоянно находиться в клинике.