Экспериментальный препарат продлил жизнь мышам с агрессивными опухолями мозга, которые встречаются у детей
Экспериментальный таргетный препарат мокациклиб, блокирующий фермент CDK7, в рамках доклинических исследований продлил жизнь мышам с двумя агрессивными видами опухолей мозга. Эти типы новообразований встречаются среди детей. Результаты представили на международном симпозиуме по детской нейроонкологии ISPNO 2026 в Сиднее.
Фермент CDK7 (циклин-зависимая киназа 7) регулирует деление клеток и синтез РНК — процесс, при котором клетка считывает генетическую информацию, чтобы производить нужные ей белки. Некоторые опухолевые клетки особенно зависят от такой регуляции, поэтому подавление CDK7 может замедлять их рост. Это делает CDK7 потенциальной мишенью для таргетной терапии — лекарственного метода лечения, который действует на конкретные изменения в опухолевых клетках. Например, на определенные гены или белки, а не на весь организм в целом.
Разработанный препарат протестировали на моделях медуллобластомы и атипичной тератоидно-рабдоидной опухоли — редких и агрессивных опухолей мозга у детей, для которых пока нет одобренных таргетных препаратов. Мыши, получавшие препарат мокациклиб, жили значительно дольше нелеченых животных — этот эффект оказался сопоставим с полным отключением гена CDK7. Это говорит о том, что препарат действует именно на нужную мишень. Кроме того, авторы отметили, что мокациклиб хорошо проникал в мозг и центральную нервную систему и подавлял рост опухоли, а серьезных побочных эффектов, таких как потеря веса или изменения в анализах крови, у мышей не возникало.
Авторы работы предложили начать отдельное клиническое исследование у детей с рецидивом медуллобластомы или атипичной тератоидно-рабдоидной опухоли, чтобы проверить безопасность и подобрать эффективные и минимально токсичные дозы. Такое исследование пока не началось, а лишь предложено. Переносить результаты, полученные на мышах, напрямую на людей нельзя: должно пройти несколько этапов клинических испытаний, прежде чем можно будет говорить об эффективности и безопасности препарата у детей.
Источник: Korea Biomedical Review
Фото: Magnific